Na Bledu o razvoju in izzivih novih generacij zdravil

Izzivi, s katerimi se znanstveniki soočajo, so povezani tudi s tem, da razvoj bioloških zdravil in genskih terapij poteka izjemno hitro. Gre za visoko tehnologijo, v kateri razvijajo nove pristope in nove funkcije za zelo specifična zdravila.

Da so se biološka zdravila razvila v precej kompleksne entitete, je v svoji predstavitvi povedal tudi avstrijski znanstvenik in ustanovitelj podjetja Ablevia dr. Oscar Smrzka. Ob tem izpostavlja peptide in proteine, ki postajajo vse bolj zapleteni.

»Če jih človeku vbrizgamo kot terapevtike, bo njegovo telo razvilo protitelesa, ki jim pravimo protitelesa proti zdravilu oziroma anti-drug antibodies. Podobno je tudi pri genski terapiji. Če jo želimo izvajati, moramo v telo vnesti nekaj precej velikega. Imunski sistem se bo znova odzval in to blokiral s protitelesi proti zdravilu. Glavno sporočilo mojega predavanja je bilo torej opisati, kako se ta protitelesa proti novim zdravilom oziroma vektorjem razvijajo, da bi lahko pozneje pripravili pot za njihovo odstranjevanje. Gre torej za neke vrste profiliranje oziroma diagnostiko, ki nam pove, kako so ta protitelesa videti, kje jih moramo nasloviti in kako se jih lotiti.«

Smrzka izpostavlja, kako pomemben je nadaljnji razvoj dostavnih sistemov, s katerimi je mogoče delce usmeriti v točno določena tkiva oziroma celice. Ker se to področje razvija izjemno hitro, verjame, da bo prišlo tudi do novosti na področju genske terapije, ki bo po njegovih napovedih postala vse bolj specifična in tudi cenovno dostopnejša.

Terapije želijo približati bolnikom

Da je na področju genske terapije precej izzivov, pravi tudi Niren Shah, soustanovitelj in direktor podjetja Cove Therapeutics. Poudarja, da je kljub obetom in nekaterim uspehom treba izboljšati načine dostave in terapije približati bolnikom. Pri Cove Therapeutics se pri svojem delu osredotočajo na polimerne nanodelce in razvijajo povsem nov pristop, kakršnega pri virusnih ali lipidnih nanodelcih doslej še nismo videli.

Prednosti vidi predvsem v tem, da je polimere mogoče učinkovito proizvajati v večjem obsegu, proizvodnja pa je lahko tudi stroškovno učinkovita in hitra. Ena od prednosti te tehnologije je tudi biološka razgradljivost.

Konferenca MSS2026 se mu zdi izjemno pomembna, saj prinaša nova znanja, hkrati pa omogoča vzpostavljanje odnosov, ki so pomembni za njihovo dejansko uporabo v praksi.

»Naš cilj je, da bomo, ko bomo enkrat v klinični fazi, bolnikom lahko ponudili najboljši možni produkt in jim s tem zagotovili največjo možno možnost za uspeh. Ne želimo čakati do poznih faz kliničnega razvoja, da bi šele takrat optimizirali in vzpostavili naš proizvodni proces. To želimo narediti že zdaj, da bo že prvi klinični preizkus bolnikom ponudil najboljši možni produkt.«

Kmalu bomo priča preboju na področju zdravljenja raka

Denisa Bešića iz podjetja NeoVac, ki ima sedež v Združenem kraljestvu, je navdušilo predavanje, na katerem so predstavili novosti na področju zdravljenja raka. Iz nekaterih znanstvenih člankov je po njegovih besedah že mogoče razbrati, da lahko ciljani lipidi in ciljno usmerjene formulacije dosežejo določena območja oziroma organe. Prepričan je, da bomo v bližnji prihodnosti priča pomembnim raziskovalnim prebojem na tem področju.

Pomembne ugotovitve je predstavilo tudi podjetje NeoVac. Njihove raziskave kažejo, da nekateri njihovi lipidi v čisti obliki ohranjajo stabilnost pri temperaturah od 2 do 8 stopinj Celzija, nekateri pa celo pri sobni temperaturi. Bešić ob tem poudarja, da se trenutno nekateri terapevtiki, ki temeljijo na mRNA, shranjujejo pri zelo nizkih temperaturah (-80 stopinj Celzija), kar predstavlja velik izziv predvsem pri transportu in shranjevanju.

»Največ težav zato nastane pri transportu in shranjevanju teh cepiv, še posebej pa je to problematično v revnejših regijah, kjer so bolezni, proti katerim skušamo razviti cepiva, pogosto najbolj prisotne.«

Presekati želi prepričanje, da ne deluje

Veliko priložnosti in možnosti za povezovanje vidi tudi Chizuko Koseki iz podjetja Tagcyx, ki je na Bled prišla z Japonske. V svojih raziskavah se ukvarja s področjem aptamerov, tehnologije, ki ji zaradi številnih neuspehov v preteklosti številni še vedno ne zaupajo.

»Veliko ljudi preprosto reče, da ne bo delovalo, pri tem pa ne navedejo razlogov ali pojasnil. To je eden od izzivov, ki jih moramo premagati. Predstaviti moramo dokaze in vzpostaviti zaupanje v to, kar lahko naredimo. Trg je glede te tehnologije precej pesimističen.«

Posebej pozitivno se ji zdi tudi, da so različne tehnologije združene na eni konferenci, saj so sicer vajeni, da se vsaka tehnologija razvija zase, zaradi česar so bile tudi konference pogosto med seboj ločene in izolirane. Ljudje z različnih področij se tako niso dovolj povezovali in pogovarjali, ta konferenca pa te okvire presega in združuje strokovnjake z različnih področij.

Strokovnjaki so se v torek zvečer družili in mrežili na slavnostni večerji v Grand hotelu Toplice, kjer so organizatorji podelili tudi posebne nagrade. Prvo mesto za znanstveni poster je prejela Vida Štilec  izu podjetja COBIK, drugo mesto Ana Železnikar iz GaletaBio in tretje mesto Oscart Smrzka iz podjetja Ablevia. Zmagovalka nagradne igre MSS2026 Booth Passport je bila Hana Kokot iz IJS.